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2016年9月19日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Sarepta公司的eteplirsen上市，用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）。

Sarepta是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新RNA療法的公司，Eteplirsen是Sarepta開發(fā)的一種外顯子跳躍（exon-skipping）候選藥物，旨在通過產(chǎn)生一種功能性抗肌萎縮蛋白（dystrophin，Dys），解決導(dǎo)致DMD的根本原因。在DMD患者中開展的多個(gè)臨床試驗(yàn)，已證明eteplirsen具有廣泛良好的安全性和耐受性，并恢復(fù)了Dys蛋白的表達(dá)。

Eteplirsen利用Sarepta新穎的磷酰二胺啉代低聚物（PMO）為基礎(chǔ)的化學(xué)和專有的外顯子跳躍技術(shù)，跳過Dys基因的51號(hào)外顯子，從而修復(fù)特定的基因突變。通過跳躍51號(hào)外顯子，eteplirsen可恢復(fù)基因的能力，產(chǎn)生一種較短、但仍具有功能的Dys蛋白，從而穩(wěn)定或顯著減緩疾病的進(jìn)程，延長(zhǎng)并改善DMD患者的生活質(zhì)量。51號(hào)外顯子突變約占DMD患者群體的13%。

eteplersen的CAS為 1173755-55-9

化學(xué)名為

RNA, (P-deoxy-P-(dimethylamino))(2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a5')(C-m5U- C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G), 5'-(P-(4-((2-(2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy)ethoxy)carbonyl)-1-piperazinyl)-N,N- dimethylphosphonamidate)

結(jié)構(gòu)式為